Validierung des PROSIT Typ 2 Diabetes Retinopathiemodells

Fragestellung:

In der Wirtschaftlichkeitsbewertung von Therapien bei chronischen Krankheiten, die nicht über den Krankheitsverlauf hinweg in Studien beobachtet werden können, haben gesundheitsökonomische Krankheitsmodelle ihre Bedeutung. Die PROSIT Disease Modeling Community entwickelt jährlich-versionskontrollierte Markov-Modelle für Typ-2-Diabetes mellitus. Das 2016er Modell für Retinopathie wurde nun extern validiert.

Methodik:

Geeignete publizierte Ergebnisse aus klinischen Langzeitstudien wurden mit eigenen Berechnungen verglichen. Die Komparatoren wurden aus den Studien VADT, Hammes 2015 und UKPDS 50 für die entsprechenden Studienlaufzeiten abgeleitet. Berechnungen wurden sowohl für die Intent-to-Treat-Populationen als auch für etwaige Kontrollgruppen durchgeführt. Univariate Sensitivitätsanalysen wurden mit relativen Änderungen von 10% und 25% der unabhängigen Eingangsvariablen durchgeführt. Das validierte Modell wurde im Internet veröffentlicht.

Ergebnisse:

Für die VADT-Studienkohorte mit Intent-to-treat Behandlung (ITx) wurden folgende Ergebnisse für die kumulierte Inzidenz von Ereignissen in PROSIT (vs Studienergebnisse) berechnet: Für Proliferative Retinopathie, 4,36% (5,70%); für Makula Ödem, 3,26% (3,20%). Ergebnisse für die VADT Kontrollgruppe (CTX): Für Proliferative Retinopathie, 4,37% (4,00%); für Makula Ödem, 3,21% (4,70%). Für Hammes 2015 wurde für „Any Retinopathy“ nach 15 Jahren berechnet 37,87% (38,20%); für Makula Ödem, 5,36% (1,60%). Für UKPDS 50 ITX-Kohorte nach 6 Jahren für „Non-proliferative Retinopathy“, 36,60% (39,31%).

Schlussfolgerungen:

Das Ereignis „Erblindung“ kann anhand klinischer Studiendaten praktisch nicht zur Validierung genutzt werden. Wie bei allen Krankheitsmodellen, unterscheiden sich PROSIT-Modellergebnisse von veröffentlichten Studienresultaten, weil es kaum möglich ist, aus Publikationen die Therapiekonstellationen exakt nachzuvollziehen. Es wurden viele Rechnungen durchgeführt, um das Modellverhalten zu verstehen. Die Vorhersagen liegen hinreichend nahe an den beobachteten Studienergebnissen, so dass man von einem recht validen Simulationsmodell ausgehen darf.