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Gastroenterologie up2date 2022; 18(03): 194
DOI: 10.1055/a-1916-7618
DOI: 10.1055/a-1916-7618
Studienreferate
Phase-II-Studie zu Fazirsiran bei Lebererkrankung mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel
In einer klinischen Phase-II-Studie wurde die Wirksamkeit und Sicherheit von Fazirsiran bei Lebererkrankung in Verbindung mit α1-Antitrypsin-Mangel untersucht. Fazirsiran ist ein sogenanntes RNA-Interferenz-Therapeutikum (RNAi), das die Produktion des mutierten α1-Antitrypsin-Proteins (Z-AAT) reduzieren soll und eine mögliche Behandlung für die seltene genetische Lebererkrankung AATD darstellt.
Publication History
Article published online:
11 October 2022
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