Eine X-chromosomal-rezessiv vererbte myotubuläre Myopathie (engl. X-linked
myotubular myopathy, XLMM) beruht auf Mutationen im Gen MTM1 für die Phosphatase
Myotubularin. Bislang gibt es keine zugelassene Therapie für diese
lebensbedrohliche Muskelerkrankung, die meist Jungen betrifft. Resamirigen
bilparvovec benutzt einen Adenovirus-Vektor Serotyp 8, um humanes MTM1 zu
transduzieren.
