Die „Stummschaltung“ des Transthyretin-Gens gilt als neue Therapieoption zur
Behandlung von Menschen mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (ATTRv).
Eplontersen ist ein Liganden-konjugiertes Antisense-Oligonukleotid, das diese
Strategie aufgreift und sich in der klinischen Prüfung befindet. Coelho et al.
haben nun die Wirksamkeit von Eplontersen bei ATTRv-Betroffenen mit
Polyneuropathie getestet und kommen dabei zu einem positiven Ergebnis.
