Zusammenfassung
Der sich rasant entwickelnde klinische Erfolg und die damit verbundene
Kommerzialisierung der gen- und zellbasierten Therapien (GCT) machen es
notwendig, nachhaltige Strukturen für eine effiziente Translation von
Forschungsergebnissen auf- und auszubauen, um somit die Patientenversorgung mit
GCT vollumfänglich in der Zukunft zu gewährleisten. Hierbei müssen auch Aspekte
der allgemeinen Zugänglichkeit sowie der ökonomischen Verwertung der GCT
berücksichtigt werden. Da Deutschland in diesem wichtigen Schlüsselbereich der
Medizin der Zukunft international ins Hintertreffen zu geraten droht, wurde die
„Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien“ ins Leben gerufen, die
als Multi-Stakeholder Strategie im Auftrag des Bundesministeriums für Bildung
und Forschung vom Berlin Institute of Health koordiniert und umgesetzt wird. Die
hierbei erarbeiteten Empfehlungen wurden am 12. Juni 2024 der Bundesministerin
für Bildung und Forschung, Frau Stark-Watzinger, im Rahmen eines Festakts im
"Futurium" in Berlin übergeben und der Öffentlichkeit vorgestellt.
Dieser Artikel fasst einige Aspekte dieser Initiative zusammen, die für die
Transfusionsmedizin von besonderer Relevanz sind.
Abstract
To ensure patient care in the future, the rapidly developing clinical success and
commercialization of gene and cell-based therapies (GCT) demand the set up and
expansion of sustainable structures for efficient translation of CGT research
results. This includes aspects of general accessibility and the economic
exploitation of GCT. Since Germany is at risk of falling behind internationally
in this important key area of future medicine, the "National Strategy for
Gene and Cell-Based Therapies" was launched in 2023 - a multi-stakeholder
strategy coordinated and implemented by the Berlin Institute of Health on behalf
of the Federal Ministry of Education and Research. The recommendations were
presented to the Federal Minister of Education and Research, Ms.
Stark-Watzinger, on June 12, 2024, and made available to the public at a
ceremony in the "Futurium" in Berlin. This article summarizes some
aspects of the initiative considered particularly relevant to the field of
transfusion medicine.
Schlüsselwörter
Gentherapie - Zelltherapie - Nationale Strategie GCT - Translationslücke - Advanced
Therapy Medicinal Products (ATMP)
Key words
Gene Therapy - Cellular Therapies - National Strategy GCT - Translational Gap - ATMP
