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CC BY 4.0 · Arq Neuropsiquiatr 2023; 81(04): 392-398
DOI: 10.1055/s-0042-1758442
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Everolimus as a therapeutic option in refractory epilepsy in children with tuberous sclerosis: a systematic review

Everolimo como opção terapêutica na epilepsia refratária em crianças com esclerose tuberosa: uma revisão sistemática
Catarina Ester Gomes Menezes 
1   Universidade do Estado da Bahia, Departamento de Ciências da Vida, Salvador BA, Brazil.
,
Débora Lopes dos Santos 
1   Universidade do Estado da Bahia, Departamento de Ciências da Vida, Salvador BA, Brazil.
,
Erick Santos Nery 
1   Universidade do Estado da Bahia, Departamento de Ciências da Vida, Salvador BA, Brazil.
,
Evelin Duarte Serpa 
1   Universidade do Estado da Bahia, Departamento de Ciências da Vida, Salvador BA, Brazil.
,
Lécio Aragão Souza Morais 
1   Universidade do Estado da Bahia, Departamento de Ciências da Vida, Salvador BA, Brazil.
,
Lucas Santana Dutra 
2   Escola Bahiana de Medicina e Saúde Pública, Departamento de Medicina, Salvador BA, Brazil.
,
Marcos Baruch Portela Filho 
1   Universidade do Estado da Bahia, Departamento de Ciências da Vida, Salvador BA, Brazil.
,
Julieta Sobreira Goes 
1   Universidade do Estado da Bahia, Departamento de Ciências da Vida, Salvador BA, Brazil.
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Abstract

Background Tuberous sclerosis (TS) is a multisystem genetic disease in which epilepsy is a frequent manifestation and is often difficult to control. Everolimus is a drug with proven efficacy in the treatment of other conditions related to TS, and some evidence suggests that its use benefits the treatment of refractory epilepsy in these patients.

Objective To evaluate the efficacy of everolimus in controlling refractory epilepsy in children with TS.

Methods A literature review was conducted in the Pubmed, BVS, and Medline databases, using the descriptors Tuberous sclerosis, Children, Epilepsy, and Everolimus. Original clinical trials and prospective studies published in Portuguese or English in the last decade that evaluated the use of everolimus as an adjuvant therapy in the control of refractory epilepsy in pediatric patients with TS were included.

Results Our search screened 246 articles from electronic databases, 6 of which were chosen for review. Despite the methodological variations between the studies, most patients benefited from the use of everolimus to control refractory epilepsy, with response rates ranging from 28.6 to 100%. Adverse effects were present in all studies leading to dropouts of some patients; however, the majority were of low severity.

Conclusion The selected studies suggest a beneficial effect of everolimus in the treatment of refractory epilepsy in children with TS, despite the adverse effects observed. Further studies involving a larger sample in double-blind controlled clinical trials should be performed to provide more information and statistical credibility.

Resumo

Antecedentes A esclerose tuberosa (ET) é uma doença genética multissistêmica na qual a epilepsia é a manifestação neurológica mais frequente, sendo muitas vezes de difícil controle. O everolimo é uma droga com eficácia comprovada no tratamento de outras condições relacionadas à ET, e indícios sugerem benefícios de seu uso também no controle da epilepsia refratária nesses pacientes.

Objetivo Avaliar a eficácia do everolimo no controle da epilepsia refratária em crianças com ET.

Métodos Revisão de literatura nas bases de dados Pubmed, BVS e Medline, utilizando os descritores Tuberous sclerosis, Children, Epilepsy e Everolimus. Incluíram-se ensaios clínicos originais e estudos prospectivos publicados em português ou inglês na última década e que avaliassem o uso do everolimo como terapia adjuvante no controle da epilepsia refratária em pacientes pediátricos com ET.

Resultados Nossa busca rastreou 246 artigos nas bases de dados, dos quais 6 foram escolhidos para a revisão. Apesar das variações metodológicas entre os estudos, a maioria dos pacientes tiveram benefício no uso do everolimo para controle da epilepsia refratária, com taxas de resposta variando entre 28.6 e 100%. Os efeitos adversos estiveram presentes em todos os estudos, levando à desistência de alguns pacientes, contudo a maioria foi de baixa gravidade.

Conclusão Os estudos selecionados sugerem efeito benéfico do everolimo no tratamento da epilepsia refratária em crianças com ET, apesar dos efeitos adversos observados. Novos estudos envolvendo uma amostra maior em ensaios clínicos controlados duplo-cegos devem ser realizados para fornecer mais informações e credibilidade estatística.

Keywords

Tuberous Sclerosis - Epilepsy - Everolimus - TOR Serine-Threonine Kinases - Child

Palavras-chave

Esclerose Tuberosa - Epilepsia - Everolimo - Serina-Treonina Quinases TOR - Criança

Authors' Contributions

All the authors contributed equally to the development, elaboration, and writing of this work. All authors reviewed and approved the final version of the manuscript before submission.




Publication History

Received: 16 May 2022

Accepted: 25 July 2022

Article published online:
02 March 2023

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