Chaperone als Helfer gegen Chorea-Huntington identifiziert

Der ursächliche Auslöser der Huntington Krankheit ist eine dominant vererbte Mutation im Huntingtin (Htt)-Gen. Die Mutation führt zu einer Verlängerung des polyglutamin-kodierenden Triplets CAG. Je länger dieser polyglutamin (polyQ)-Bereich ist, desto anfälliger ist das Huntingtin-Protein für Missfaltung und Aggregation in pathogene amyloide Fibrillen. Betroffene Zellen und Gehirnareale zeichnen sich durch eine Anhäufung dieser langen, fadenförmigen Proteine aus, die nachhaltig eine Vielzahl von physiologischen Funktionen beeinträchtigt und letztlich zur Degeneration und zum Zelltod führt.

Bisher nicht therapierbar, konzentrieren sich neuere Forschungsansätze darauf, die amyloide Fibrilisierung des mutierten Htt-Proteins zu reduzieren. Eine komplette Unterdrückung des pathogenen Vorgangs konnte bisher jedoch nicht gezeigt werden. Auch war unklar, ob die einmal gebildeten Fibrillen wieder aufgelöst werden können.