Abstract
Myelodysplastic syndromes (MDS) are heterogeneous diseases with cytopenia in the peripheral
blood, dysplasia of two or three cell lines, and a low leukemic blast count in the
bone marrow and peripheral blood. The syndrome is rare in childhood (1 %-2 % of all
acute leukemias). In the advanced subtypes of MDS with 5 % to 30 % of blasts the risk
of progression into acute leukemia is high, especially in childhood. Cytogenetic abnormalities
like monosomy 7 are typical for children with MDS, and probably are an unfavourable
prognostic factor. The overall prognosis is almost the same as in adults, with a median
survival time of 19 months. There are no well-established therapy strategies in MDS.
Intensive chemotherapy may be beneficial, at least in children and young adults, but
the decision when to start treatment is difficult. At present allogeneic bone marrow
transplantation is the only curative therapy available for MDS.
Zusammenfassung
Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind heterogene Erkrankungen mit peripherer Zytopenie,
Dysplasie von zwei oder drei Zellreihen und einem geringen Blastenanteil im Knochenmark
und peripherem Blut. In der Pädiatrie ist das Krankheitsbild selten (1 %-2 % aller
akuten Leukämien). Im Verlauf kommt es bei den fortgeschrittenen Formen der MDS mit
Blastenanteilen zwischen 5 % und 30 %, besonders bei Kindern, fast immer zur Progression
in eine akute Leukämie. Zytogenetische Veränderungen, wie Monosomie 7 sind typisch
bei Kindern mit MDS und deuten wahrscheinlich auf eine ungünstige Prognose hin. Insgesamt
ist die Prognose, ähnlich wie bei Erwachsenen, schlecht, mit einer medianen Überlebenszeit
von 19 Monaten. Bisher gibt es keine etablierten Therapieformen, Zumindest bei Kindern
und jüngeren Erwachsenen dürfte eine intensive Chemotherapie gerechtfertigt sein,
wobei jedoch der Zeitpunkt des Therapiebeginns schwer anzugeben ist. Die allogene
Knochenmarktransplantation stellt derzeit die einzige kurative Behandlung dar.
