Zystische Fibrose: Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor wirksam und sicher

Nahezu 90% der Patienten mit einer zystischen Fibrose (CF) haben mindestens eine Phe508del-Mutation des CFTR-Gens (CFTR: Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) und rund 50% sind homozygote Mutationsträger. Mit der Wirkstoffkombination aus Tezacaftor, Ivacaftor und Elexacaftor steht für viele Betroffene nun vermutlich eine kausale medikamentöse Mukoviszidosetherapie zur Verfügung, wie 2 Forscherteams berichten.