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Rehabilitation (Stuttg) 2019; 58(01): 50-58
DOI: 10.1055/a-0781-8967
Methoden in der Rehabilitationsforschung
© Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York

Propensity-Score-Methoden zur Schätzung von Behandlungseffekten: Eine Chance für die rehabilitative Versorgungsforschung

Propensity Score Methods to Estimate Treatment Effects: An Opportunity for Rehabilitation Service Research
David Fauser
1   Institut für Sozialmedizin und Epidemiologie, Sektion Rehabilitation und Arbeit, Universität zu Lübeck
,
Matthias Bethge
1   Institut für Sozialmedizin und Epidemiologie, Sektion Rehabilitation und Arbeit, Universität zu Lübeck
› Author Affiliations
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Publication Date:
15 February 2019 (online)

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Zusammenfassung

Die randomisierte kontrollierte Studie ist der Goldstandard zur Überprüfung der Wirksamkeit einer Intervention. Sie ermöglicht eine unverzerrte Schätzung des Behandlungseffekts, da die Zuweisung zu den Behandlungsarmen zufällig erfolgt und damit unabhängig von Patientenmerkmalen oder vorangehenden Maßnahmen der Patientenversorgung. Unterschiede im Zielkriterium können kausal auf die Behandlung zurückgeführt werden. In Beobachtungsstudien erfolgt die Zuweisung in Interventions- und Kontrollgruppe nicht zufällig. Die Zuweisung ist vielmehr mit Patientenmerkmalen assoziiert, für die eine Wirkung auf das Zielkriterium nicht ausgeschlossen werden kann. Effektschätzer aus Beobachtungsstudien müssen deshalb als verzerrt gelten. Methodische Ansätze, die den Propensity Score nutzen, berücksichtigen diese Gruppenunterschiede bei der Analyse von Beobachtungsdaten. Der Propensity Score ist die aufgrund beobachteter Variablen bedingte Wahrscheinlichkeit, die Behandlung zu erhalten. Mittels Propensity-Score-Matching können so balancierte Stichproben von behandelten und unbehandelten Personen gebildet werden. Zur Darstellung der Behandlungseffekte können dieselben absoluten Effektmaße genutzt werden wie in randomisierten kontrollierten Studien.

Abstract

The randomized controlled trial is the gold standard to validate the efficacy of an intervention. Randomized treatment assignment in intervention and control group independent of patient characteristics or previous measures of patient care allows one to estimate unbiased treatment effects. Differences in outcomes can be attributed causally to the treatment. In observational studies treatment assignment is not randomized in intervention and control group. Instead, the assignment is influenced by patient characteristics. This could lead to biased estimates of treatment effects. Statistical approaches based on the propensity score take into account the group differences in observational data. The propensity score is the probability of treatment assignment conditional on observed variables. By means of propensity-score-matching balanced samples of treated and control subjects can be formed. To express treatment effects, the same statistical approaches can be used as those in randomized controlled trials.

Schlüsselwörter

Randomisierte kontrollierte Studien - Beobachtungsstudien - Behandlungseffekte - rehabilitative Versorgungsforschung - Propensity-Score-Matching

Key words

randomized controlled trial - observational studies - average treatment effect - rehabilitation service research - Propensity-Score-Matching
 

  • Literatur

  • 1 Wirtz MA. Konfundierungen und Störfaktoren in rehabilitationswissenschaftlichen Beobachtungs- und Interventionsstudien. Rehabilitation 2017 efirst
    PubMed
  • 2 Glasziou PP, Del Mar C, Salisbury J. Evidence-Based Practice Workbook. Oxford: BMJ Books; 2007
    Google Scholar
  • 3 Gibis B, Gawlik C. Hierarchie der Evidenz. Die unterschiedliche Aussagekraft wissenschaftlicher Untersuchungen. Bundesgesundheitsbl 2001; 44: 876-882
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 4 Pfaff H, Kaiser C. Aufgabenverständnis und Entwicklungsstand der Versorgungsforschung. Bundesgesundheitsbl 2006; 49: 111-119
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 5 Fechtner S, Bethge M. Effects of rehabilitation aftercare on work participation in patients with musculoskeletal disorders: a propensity score-matched analysis. Int J Rehabil Res 2017; 41: 74-80
    PubMedGoogle Scholar
  • 6 Fechtner S, Bethge M. Ambulant vs. stationär durchgeführte Rehabilitationen: Ergebnisse einer Propensity Score gematchten Analyse. Rehabilitation 2017; 56: 372-378
    Article in Thieme ConnectPubMedGoogle Scholar
  • 7 Lorenz E, Kopke S, Pfaff H. et al. Clusterrandomisierte Studien. Dtsch Arztebl Int 2018; 115: 163-168
    PubMedGoogle Scholar
  • 8 Bethge M, Herbold D, Trowitzsch L. et al. Work status and health-related quality of life following multimodal work hardening: a cluster randomised trial. J Back Musculoskelet Rehabil 2011; 24: 161-172
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 9 Streibelt M, Bethge M. Effects of intensified work-related multidisciplinary rehabilitation on occupational participation: a randomized-controlled trial in patients with chronic musculoskeletal disorders. Int J Rehabil Res 2014; 37: 61-66
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 10 Meng K, Seekatz B, Roband H. et al. Intermediate and long-term effects of a standardized back school for inpatient orthopedic rehabilitation on illness knowledge and self-management behaviors: a randomized controlled trial. Clin J Pain 2011; 27: 248-257
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 11 Jäckel WH, Cziske R, Gerdes N. et al. Überprüfung der Wirksamkeit stationärer Rehabilitationsmaßnahmen bei Patienten mit chronischen Kreuzschmerzen: eine prospektive, randomisierte, kontrollierte Studie. Rehabilitation 1990; 29: 129-133
    PubMedGoogle Scholar
  • 12 Hüppe A, Glaser-Möller N, Raspe H. Trägerübergreifendes Projekt zur Früherkennung von Rehabilitationsbedarf bei Versicherten mit muskuloskelettalen Beschwerden durch Auswertung von Arbeitsunfähigkeitsdaten: Ergebnisse einer randomisierten, kontrollierten Evaluationsstudie. Gesundheitswesen 2006; 68: 347-356
    Article in Thieme ConnectPubMedGoogle Scholar
  • 13 McKee M, Britton A, Black N. et al. Methods in health services research. Interpreting the evidence: choosing between randomised and non-randomised studies. BMJ 1999; 319: 312-315
    PubMedGoogle Scholar
  • 14 Rothwell PM. External validity of randomised controlled trials: “to whom do the results of this trial apply?”. Lancet 2005; 365: 82-93
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 15 Black N. Why we need observational studies to evaluate the effectiveness of health care. BMJ 1996; 312: 1215-1218
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 16 Wirtz MA. Grundlegende Maßzahlen zur Analyse 2-stufiger Merkmalsausprägungen: Risiko, Odds, Logits, Relatives Risiko, Odds Ratio. Rehabilitation 2017; 56: 264-271
    Article in Thieme ConnectPubMedGoogle Scholar
  • 17 Imbens GW. Nonparametric estimation of average treatment effects under exogeneity: a review. Rev Econ Stat 2004; 86: 4-29
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 18 Lunceford JK, Davidian M. Stratification and weighting via the propensity score in estimation of causal treatment effects: a comparative study. Stat Med 2004; 23: 2937-2960
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 19 Rubin DB. Estimating causal effects of treatments in randomized and nonrandomized studies. J Educ Psychol 1974; 5: 688-701
    PubMedGoogle Scholar
  • 20 Rosenbaum PR, Rubin DB. The central role of the propensity score in observational studies for causal effects. Biometrika 1983; 70: 41-55
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 21 Guo S, Fraser MW. Propensity score analysis: statistical methods and applications. Los Angeles: Sage Publications; 2010
    Google Scholar
  • 22 Thoemmes FJ, West SG. The use of propensity scores for nonrandomized designs with clustered data. Multivariate Behav Res 2011; 46: 514-543
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 23 Austin PC. An introduction to propensity score methods for reducing the effects of confounding in observational studies. Multivariate Behav Res 2011; 46: 399-424
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 24 Muche R. Die logistische Regression - ein vielseitiges Analyseinstrument rehabilitationswissenschaftlicher Forschung. Rehabilitation 2008; 47: 56-62
    Article in Thieme ConnectPubMedGoogle Scholar
  • 25 Bethge M, Mattukat K, Fauser D. et al. Rehabilitation access and effectiveness for persons with back pain: the protocol of a cohort study (REHAB-BP, DRKS00011554). BMC Public Health 2017; 18: 22
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 26 Thoemmes FJ. Propensity score matching in SPSS (Januar 2012). Im Internet: https://arxiv.org/abs/1201.6385 Stand: 07.05.2018
    PubMed
  • 27 Morgan SL, Todd JJ. A diagnostic routine for the detection of consequential heterogeneity of causal effects. Sociol Methodol 2008; 38: 231-281
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 28 Austin PC, Grootendorst P, Anderson GM. A comparison of the ability of different propensity score models to balance measured variables between treated and untreated subjects: a Monte Carlo study. Stat Med 2007; 26: 734-753
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 29 Deb S, Austin PC, Tu JV. et al. A review of propensity-score methods and their use in cardiovascular research. Can J Cardiol 2016; 32: 259-265
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 30 Kuss O, Blettner M, Börgermann J. Propensity Score – eine alternative Methode zur Analyse von Therapieeffekten. Dtsch Arztebl Int 2016; 113: 597-603
    PubMedGoogle Scholar
  • 31 Vickers AJ, Altman DG. Analysing controlled trials with baseline and follow up measurements. BMJ 2001; 323: 1123-1124
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 32 Rubin DB. The design versus the analysis of observational studies for causal effects: parallels with the design of randomized trials. Stat Med 2007; 26: 20-36
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 33 Martens EP, de Boer A, Pestman WR. et al. Comparing treatment effects after adjustment with multivariable Cox proportional hazards regression and propensity score methods. Pharmacoepidemiol Drug Saf 2008; 17: 1-8
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 34 Cepeda MS, Boston R, Farrar JT. et al. Comparison of logistic regression versus propensity score when the number of events is low and there are multiple confounders. Am J Epidemiol 2003; 158: 280-287
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 35 Braitman LE, Rosenbaum PR. Rare outcomes, common treatments: analytic strategies using propensity scores. Ann Intern Med 2002; 137: 693-695
    PubMedGoogle Scholar
  • 36 Heckman JJ. The scientific model of causality. Sociol Methodol 2005; 35: 1-97
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 37 Kutschmann M, Bender R, Grouven U. et al. Aspekte der Fallzahlkalkulation und Powerberechnung anhand von Beispielen aus der rehabilitationswissenschaftlichen Forschung. Rehabilitation 2006; 45: 377-384
    Article in Thieme ConnectPubMedGoogle Scholar
  • 38 Leyrat C, Seaman SR, White IR et al. Propensity score analysis with partially observed covariates: How should multiple imputation be used? Stat Methods Med Res 2017 962280217713032
    PubMed
  • 39 Wirtz MA. Über das Problem fehlender Werte: Wie der Einfluss fehlender Informationen auf Analyseergebnisse entdeckt und reduziert werden kann. Rehabilitation 2004; 43: 109-115
    Article in Thieme ConnectPubMedGoogle Scholar
  • 40 Faller H. Intention-to-treat. Rehabilitation 2004; 43: 52-55
    Article in Thieme ConnectPubMedGoogle Scholar
  • 41 Saltychev M, Laimi K, Oksanen T. et al. Does perceived work ability improve after a multidisciplinary preventive program in a population with no severe medical problems – the Finnish Public Sector Study. Scand J Work Environ Health 2013; 39: 57-65
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 42 Streibelt M, Burger W, Nieuwenhuijsen K. et al. Effectiveness of graded return to work after multimodal rehabilitation in patients with mental disorders: a propensity score analysis. J Occup Rehabil 2018; 28: 180-189
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 43 Bethge M. Medizinisch-beruflich orientierte Rehabilitation. Rehabilitation 2017; 56: 14-21
    Article in Thieme ConnectPubMedGoogle Scholar
  • 44 Ilmarinen J. The Work Ability Index (WAI). Occup Med 2007; 57: 160
    CrossrefPubMedGoogle Scholar
  • 45 Neuderth S, Schwarz B, Gerlich C. et al. Work-related medical rehabilitation in patients with musculoskeletal disorders: the protocol of a propensity score matched effectiveness study (EVA-WMR, DRKS00009780). BMC Public Health 2016; 16: 804
    CrossrefPubMedGoogle Scholar