Erworbene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura – Patientenmanagement im Licht neuer Therapien

Zusammenfassung

Anamnese Eine 42-jährige Patientin stellte sich zunächst mit einer Pyelonephritis vor. Zwei Tage später traten Hämatome und punktuelle Einblutungen der Extremitäten auf.

Diagnostik/Befunde Eine erworbene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura wurde diagnostiziert. Der klinische Befund zeigte das Bild einer thrombotischen Mikroangiopathie mit einer Thrombopenie von 8 × 10E9/l. Es konnten eine erniedrigte ADAMTS13-Aktivität und Autoantikörper nachgewiesen werden.

Therapie und Verlauf Bei positivem PLASMIC Score wurde vor Erhalt der ADAMTS13-Diagnostik eine Therapie mittels Plasmaseparation, Steroiden und Caplacizumab eingeleitet und im Verlauf um Rituximab ergänzt. Darunter kam es zu einer raschen klinischen Remission mit jedoch persistierenden ADAMTS13-Antikörpern und reduzierter -Aktivität, so dass Caplacizumab für insgesamt 58 Tage appliziert wurde.

Diskussion Mit Caplacizumab steht eine wirkungsvolle neue Therapie der erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura zur Verfügung. Die Zeit bis zum klinischen Ansprechen und die Zahl der Rückfälle können deutlich reduziert werden. Liegt jedoch eine persistierende Autoimmunaktivität über den Therapiezeitraum hinaus vor, geht diese mit einem hohen Rückfallrisiko einher und erfordert engmaschige Kontrollen.

Abstract

History A 42-year-old female patient presented with pyelonephritis. Two days later she complained of hematomas and petechia of the extremities.

Diagnosis/Clinical findings Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura was diagnosed. Laboratory result showed a thrombotic microangiopathy and thrombocytopenia of 8 × 10E9/l. ADAMTS13-activity was reported to be reduced and inhibitory antibodies to be present.

Therapy and Course The patient was placed on a therapy with plasma exchange, high-dose steroids, and caplacizumab based on a positive PLASMIC score. Once the diagnosis was confirmed by diminished ADAMTS13-activity and the presence of autoantibodies, rituximab was added. The patient responded well but showed persistently elevated levels of ADAMTS13-autoantibodies, which lead to an extension of Caplacizumab treatment to 58 days.

Discussion Caplacizumab represents a novel effective treatment option for patients with acquired thrombocytopenic purpura. Time to treatment response as well as the risk of relapse were shown to be significantly reduced. However, persistent autoimmune activity can be demonstrated in a significant portion of the patients after the end of treatment putting them at risk for relapses. Thus, careful and frequent surveillance is required.

Schlüsselwörter

Thrombotische Mikroangiopathie - thrombotisch-thrombozytopenische Purpura - Caplacizumab - ADAMTS13

Key words

thrombotic microangiopathy - thrombotic thrombocytopenic purpura - caplacizumab - ADAMTS13

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