Muskeldystrophie Duchenne: Vamorolon sicher und wirksam?

Die Muskeldystrophie vom Typ Duchenne ist eine der häufigsten neuromuskulären genetischen Erkrankungen im Kindesalter. Obgleich eine Therapie mit Kortikosteroiden den schleichenden Funktionsverlust der Muskulatur verzögern kann, leiden viele Patienten unter schweren Nebenwirkungen. Hoffman und seine Kollegen haben für das synthetische Steroid Vamorolon eine Dosisfindungsstudie durchgeführt und kommen zu einem vielversprechenden Ergebnis.

Fazit

In dieser Dosisfindungsstudie mit über 40 männlichen Patienten mit Muskeldystrophie vom Typ Duchenne erwies sich das synthetische Steroid Vamorolon als sicher und wirksam. Obgleich sich insbesondere bei einer Dosierung von 2,0 mg/kg/Tag der Verlust der Muskelfunktion verlangsamte, halten die Autorinnen/Autoren weitere Studien aufgrund von potenziellen Nebenwirkungen für ratsam.