Liebe Leserinnen und Leser

Liebe Leserinnen und Leser,

erblich bedingte Myopathien bilden eine heterogene Gruppe von Muskelerkrankungen, die durch genetische Defekte in den verschiedensten Genen mit unterschiedlichen Funktionen verursacht werden. Die in den vergangenen Jahren gewonnenen molekularen Erkenntnisse auf dem Gebiet der Myologie führten zu einem besseren Verständnis der Pathomechanismen von Muskeldystrophien, auf welche die neuen therapeutischen Strategien aufbauen. Vielversprechende Resultate zeigten u. a. Zellersatztherapien mit Stammzellen, die Gentherapie mit viralen Vektoren und die Behandlung mit Antisense-Oligonukleotiden.