Herausforderungen der Prävalenz- und Inzidenzbestimmung in der frühen Nutzenbewertung am Beispiel Urothelkarzinom - Wortmann, Joelin; Wirth, Daniel (Das Gesundheitswesen, 2020)
Durch das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) 2011 ergeben sich für die pharmazeutischen Hersteller strukturelle Veränderungen, begründet durch die frühe Nutzenbewertung bei der Markteinführung neuer Arzneimittel. Dadurch zeigen sich im Bereich der Bestimmung der Zielpopulation bei der Prävalenz- und Inzidenzbestimmung Herausforderungen. Selbst im selben Indikationsgebiet finden sich häufig unterschiedliche Modelle zur Schätzung der Zielpopulation. Für das Harnblasenkarzinom (ICD-10 C67), dem vierthäufigsten Tumor bei Männern, gab es für die Behandlung lokal fortgeschrittener oder metastasierter Karzinome zuletzt viele Fortschritte im Bereich der Immuntherapien, die sich zum Vergleich der bestehenden Dossiers anbieten. Das Ziel dieser Untersuchung war, die Qualität der Prävalenz- und Inzidenzbestimmung der Dossiers im Indikationsgebiet Urothelkarzinom zu bewerten und festzustellen, welche Handlungsempfehlungen sich für deren zukünftige Bestimmung ableiten lassen. Auf der Grundlage des Methodenpapiers des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen sowie den Nutzenbewertungen und den Beschlüssen des G-BA wurde diese Problematik beleuchtet. Der Vergleich zeigte neben Gemeinsamkeiten bei der Nutzung der epidemiologischen Maße Unterschiede bei den Berechnungsschritten der Zielpopulation, die zu Variationen der Prävalenz und Inzidenz in den Dossiers führten. Die Qualität der Dossiers unterscheidet sich v. a. in der Nachvollziehbarkeit der Berechnungen und der Datengrundlage. Im Hinblick auf die externe Validität und Generalisierbarkeit auf das deutsche Gesundheitswesen besteht noch Verbesserungsbedarf.
Keywords: AMNOG; frühe Nutzenbewertung; Urothelkarzinom; Prävalenz; Inzidenz; Zielpopulation