Muskeldystrophie Duchenne: Vamorolon sicher und wirksam? (Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie, 2020)
Die Muskeldystrophie vom Typ Duchenne ist eine der häufigsten neuromuskulären genetischen Erkrankungen im Kindesalter. Obgleich eine Therapie mit Kortikosteroiden den schleichenden Funktionsverlust der Muskulatur verzögern kann, leiden viele Patienten unter schweren Nebenwirkungen. Hoffman und seine Kollegen haben für das synthetische Steroid Vamorolon eine Dosisfindungsstudie durchgeführt und kommen zu einem vielversprechenden Ergebnis.