Ernüchterndes Studienergebnis bei primärer mitochondrialer Myopathie (Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie, 2023)
Primäre mitochondriale Myopathien (PMMs) sind genetische Erkrankungen mit einer beeinträchtigten mitochondrialen oxidativen Phosphorylierung. Es resultieren Einschränkungen der körperlichen Funktion und Leistungsfähigkeit sowie der Lebensqualität. Frühe klinische Studien gaben Hinweise auf eine Wirksamkeit von Elamipretid, die in einer Phase-III-Studie überprüft werden sollten.