Positionspapier der Gesellschaft für Pädiatrische Gastroenterologie und Ernährung (GPGE) zum zulassungsüberschreitenden Gebrauch von für Erwachsene mit CED zugelassenen Biologika und Signalinhibitoren bei Kindern und Jugendlichen - Däbritz, Jan; Classen, Martin; Krohn, Kathrin; Krahl, Andreas; Buderus, Stephan; Lainka, Elke; de Laffolie, Jan; Posovszky, Carsten (Zeitschrift für Gastroenterologie, 2025)
Die Therapie für Kinder und Jugendliche mit chronisch entzündlichen Darmerkrankungen (CED) unterscheidet sich grundsätzlich kaum von denen der erwachsenen Patienten. Derzeit sind jedoch in Deutschland von der stetig steigenden Zahl von Biologika und Signalinhibitoren für Erwachsene nur zwei TNFα-Antikörper für die Behandlung der CED ab dem vollendeten 6. Lebensjahr zugelassen. Damit stehen ein großer Teil der bei Erwachsenen mit CED zugelassenen Medikamente für moderat bis schwer erkrankte Kinder und Jugendliche nicht zur Verfügung. Die geringe Zahl zugelassener Medikamente erschwert auch das Erreichen des prognostisch wichtigen Ziels, rasch nach Diagnosestellung eine anhaltende steroidfreie Remission der CED zu erreichen, welche durch Beschwerdefreiheit des Patienten und auch dem objektivierbaren Ziel der Mukosaheilung charakterisiert ist. Dieses Positionspapier soll die aktuelle Studienlage zur medikamentösen Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit CED außerhalb der Alterszulassung darstellen und als Grundlage für den Medizinischen Dienst bei der Begutachtung von Einzelfallanträgen sowie den behandelnden Ärztinnen und Ärzten, den Kostenträgern, gesundheitspolitischen und sozialgerichtlichen Entscheidungsträgern zur Information und Entscheidungsgrundlage dienen.
Keywords: Pädiatrie; CED; Off-Label-Therapie