Auf der Suche nach der unbekannten Zahl: Bestimmung der Patientenpopulation für die frühe Nutzenbewertung am Beispiel Diabetes mellitus Typ 2 - ten Thoren, Corinna; Mostardt, S.; Schwalm, A.; Zhou, M.; Gerber-Grote, Andreas (Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement, 2017)
Zielsetzung Seit 2011 durchlaufen in Deutschland alle neu zugelassenen Arzneimittel die frühe Nutzenbewertung. Pharmazeutische Unternehmen reichen ein Dossier beim Gemeinsamen Bundesausschuss (G‑BA) ein, der das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit dessen Bewertung beauftragen kann. Die Angaben im Dossier zur Größe der Zielpopulation, für die das zu bewertende Arzneimittel infrage kommt, spielen u. a. eine Rolle in den nachfolgenden Preisverhandlungen. Bei den neu zugelassenen Arzneimitteln in der Indikation Diabetes mellitus Typ 2 variiert die Größe der Zielpopulation beträchtlich zwischen den Dossiers. Ziel dieser Untersuchung war es, die Ursachen hierfür aufzuspüren.Methodik 20 Dossiers mit Antidiabetika für die Behandlung von Diabetes mellitus Typ 2 wurden analysiert, deren Bewertungsverfahren zwischen Januar 2012 und Mai 2015 publiziert worden sind. Informationen, die sich auf die Größe der Zielpopulation beziehen, wurden extrahiert und verglichen. Basierend auf der Extraktionsliste wurde ein Kriterienkatalog entwickelt, um Gründe für unterschiedlich große Zielpopulationen zu kategorisieren.Ergebnisse Die Abschätzung der Größe der Zielpopulation erfolgte in der Regel auf der Basis einer Sekundärdatenanalyse von Arzneimittelverordnungen. Bei der Analyse dieser Daten zeigten sich große Unterschiede in den Annahmen und bei den Methoden. Wesentliche Gründe für die Unterschiede waren verschiedene Datenbanken, das betrachtete Zeitfenster, die Operationalisierung der Patienten mit Diabetes mellitus Typ 2, die Spezifikation der Zielpopulation, die Kontraindikationen laut Fachinformation, die Berücksichtigung von unentdeckten Patienten mit Diabetes mellitus Typ 2, die Hochrechnung der Stichprobe auf die Gesamtbevölkerung sowie der Anteil der Patienten, die gesetzlich krankenversichert sind. Es ist nicht möglich, den Einfluss einzelner Ursachen zu quantifizieren; vielmehr scheinen verschiedene Faktoren zu interagieren.Schlussfolgerung Es zeigte sich, dass die Annahmen und Methoden der verwendeten Datenbanken, die den Berechnungen in den Dossiers zugrunde liegen, dringend transparenter darzustellen sind. Abweichungen sind nicht vollständig vermeidbar, aber eine Harmonisierung der Methoden kann die Vergleichbarkeit der ermittelten Patientenzahlen erhöhen.
Keywords: Diabetes mellitus Typ 2; frühe Nutzenbewertung; Sekundärdaten