Vier-Etagen-Release nach Rideau und Glucocorticoidtherapie bei DMD – additiver positiver Effekt auf den Erhalt der Gehfähigkeit

Fragestellung:

Aufgrund einer bis dato fehlenden kurativen Therapie, sind für Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie (DMD) Therapieformen zur Verlängerung der Gehfähigkeit ein wichtiges Behandlungsziel. Die Therapie mit Glucocorticoiden (GC) ist etabliert und Bestandteil internationaler Therapieleitlinien. Dagegen ist die kontrakturlösende Operation der unteren Extremitäten (Vier-Etagen-Release) nach Rideau, deren positiver Effekt auf die Gehfähigkeit erstmals 1983 beschrieben wurde, weniger anerkannt. Allen am SPZ der Charité betreuten Patienten mit DMD werden bei gegebener Indikation beide Therapien angeboten.

Methoden:

Retrospektive Datenauswertung unseres Kollektivs mit DMD von 2013 bis 2017.

Ergebnisse:

Von 91 Patienten wurden 46 mit GC behandelt und 31 mittels Vier-Etagen-Release operiert. Der bekannte positive Effekt der GC konnte reproduziert werden. Ebenso zeigte sich eine Verlängerung der Gehfähigkeit um etwa 2 Jahre durch eine Vier-Etagen-Release (medianes Alter bei Gehverlust 12 vs. 10 Jahre). Darüber hinaus fand sich ein signifikanter additiver Effekt beider Therapieformen: Patienten ohne Operation und ohne GC wurden im Median mit 9 Jahren rollstuhlpflichtig, wohingegen Patienten mit beiden Behandlungsformen ihre Gehfähigkeit mit 14 Jahren verloren.

Schlussfolgerung:

Es besteht ein positiver additiver Effekt einer Vier-Etagen-Release zusätzlich zur Glucocorticoidtherapie. Beide Therapien sollten bei gegebener Indikation Patienten mit DMD angeboten werden.