Der Abfall der Atmungsfunktion weicht bei mit Eteplirsen behandelten Patienten von dem natürlichen Verlauf bei unbehandelten Vergleichspatienten ab

Einleitung:

Die Motorik der in den Studien 201/202 mit Eteplirsen therapierten Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne (DMD) unterschied sich 1 Jahr nach Beginn vom natürlichen Krankheitsverlauf. Unklar ist, ob die Atemfunktion sich ähnlich verändert. Daher wurde der Einfluss von Eteplirsen auf die prognostizierte forcierten Vitalkapazität in % (FVC%p) mit gematchten Kontrollpatienten aus der „Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG)“ verglichen, um zu ermitteln, ob die Atmenfunktion sich ähnlich verändert.

Methoden:

In den Studien 201/202 erfolgte bei allen Patienten (n = 12) während der 216-wöchigen Eteplirsen-Therapie alle 24 Wochen ein Lungenfunktionstest. Die FVC%p wurde im Verlauf aufgezeichnet und über 4 Jahre mit der Baseline und den Werten der CINRG-Patienten auf Unterschiede zwischen Behandlungs- und Kontrollgruppen hin verglichen. Der Vergleich erfolgte mit den Kohorten: ALL-CINRG (n = 75)/Genotyped-CINRG (n = 67).

Ergebnisse:

Baseline und der Abfall der Atmungsfunktion bei den Eteplirsen-behandelten Patienten wiesen im ersten Jahr ähnliche Werte wie die unbehandelten Kohorten auf. Unterschiede traten nach 2 Jahren auf und nahmen über 4 Jahre weiter zu. Am Ende betrug dieser ≈ 10% der FVC%p zugunsten von Eteplirsen.

Schlussfolgerung:

Die Unterschiede des Abfalls der Atmungsfunktion bei mit Eteplirsen behandelten Patienten gegenüber unbehandelten Patienten weisen einen ähnlichen zeitlichen Verlauf auf wie bei der motorischen Funktion.