Thompson AA et al. Gene therapy in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med 2018; 378: 1479 – 1493
Bei den β-Hämoglobinopathien, zu denen auch die β-Thalassämie und die Sichelzellkrankheit
gehören, handelt es sich um die prävalentesten monogenetischen Erkrankungen weltweit.
Bei der schwersten Form der β-Thalassämie, der transfusionsabhängigen β-Thalassämie,
benötigen die Patienten zum Überleben und zur Vermeidung schwerwiegender Komplikationen
langfristig Erythrozytentransfusionen.