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Pädiatrie up2date 2019; 14(01): 8
DOI: 10.1055/a-0832-7235
Studienreferate
Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York

Mukoviszidose: Dreifachtherapie aus CFTR-Modulatoren wirksam und sicher

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Publication Date:
28 March 2019 (online)

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Für viele Patienten mit einer zystischen Fibrose (CF) aufgrund einer Phe508del-Mutation des CFTR-Gens (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) steht möglicherweise zukünftig eine kausale medikamentöse Therapie zur Verfügung. Zu diesem Schluss kommen 2 im New England Journal veröffentlichte internationale Studien.