Die randomisierte, doppelt verblindete, placebokontrollierte Phase-I/II-Studie untersuchte
die Sicherheit und Verträglichkeit von Einzel- und Mehrfachgaben von Voxelotor (vormals
GBT 440) bei Gesunden und Sichelzellanämiepatienten (SCD-Patienten). Weitere Fragestellungen
waren unter anderem Pharmakokinetik (PK) in Plasma und Vollblut und pharmakodynamische
Effekte (PD-Effekte) zunehmender Hb-Oxygen-Affinität, das PK-PD-Verhältnis und Überprüfung
des Therapiekonzepts.
