Die spinale Muskelatrophie (SMA) Typ I tritt innerhalb der ersten 6 Lebensmonate auf,
verläuft rasch progredient und die Betroffenen versterben meistens innerhalb der ersten
2 Lebensjahre. Mit Nusinersen steht mittlerweile ein wirksamer Arzneistoff zur Verfügung,
der die motorische Funktion verbessert und das Sterberisiko senkt. Ein US-Forscherteam
beschäftigte sich nun mit der Frage der Kosteneffektivität dieser Behandlungsoption.