Die FDA bezeichnet die Behandlung mit Efanesoctocog alfa bei der schweren Hämophilie
A als „Breakthrough“-Therapie. Besondere Vorteile gegenüber der Standardtherapie sind
die lange
Halbwertszeit und die Abkopplung vom Von-Willebrand-Faktor. Die XTEND-1-Studie, an
der auch 25 Heranwachsende teilnahmen, belegt die hohe Effektivität: Als Bedarfsmedikation
und
prophylaktisch war Efanesoctocog alfa dem Standard deutlich überlegen.
