Die „Stummschaltung“ des Transthyretin-Gens gilt als neue Therapieoption zur Behandlung
von Menschen mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (ATTRv). Eplontersen ist ein
Liganden-konjugiertes Antisense-Oligonukleotid, das diese Strategie aufgreift und
sich in der klinischen Prüfung befindet. Coelho et al. haben nun die Wirksamkeit von
Eplontersen bei ATTRv-Betroffenen mit Polyneuropathie getestet und kommen dabei zu
einem positiven Ergebnis.
