Bei der angeborenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (TTP) führt ein
schwerer erblicher Mangel der Metalloproteinase ADAMTS13 zur Akkumulation
großer von-Willebrand-Faktor-Multimere mit hoher Plättchenbindungsaktivität.
Die durch plättchenreiche Mikrothromben verursachte Mikroangiopathie führt
zu ischämischen Organschäden. Eine Phase 3-Studie prüfte nun die Wirksamkeit
und Sicherheit der Behandlung mit rekombinantem ADAMTS13.
