10 Jahre "Orphan Drug Act" – An Seltenes zu selten gedacht

Bei der Behandlung von Patienten mit (sehr) seltenen Erkrankungen liegt angesichts limitierter Therapieoptionen zwar auch heute noch vieles im Argen. Gleichwohl hat sich die Lage - nicht zuletzt infolge des vor 10 Jahren auch in Europa verabschiedeten "Orphan Drug Acts" - spürbar gebessert. Seither kommen immer mehr Arzneimittel auf den Markt, mit denen auch an seltenen Krankheiten wie Morbus Gaucher, Morbus Pompe etc. leidende Patienten behandelt werden können. Dies setzt jedoch voraus, dass diese Erkrankungen zuallererst einmal diagnostiziert werden.