Evaluation einer Multizentrischen Studie nach dem Arzneimittelgesetz im Kindesalter (Eudra-CT Nummer: 2009–009871–36)

Viele Medikamente haben keine Zulassung im Kindesalter. Förderinstrumente für IITs (investigator-initiated trials) sind schwer zu erlangen; die Durchführung von klinischen Studien nach dem AMG (Arzneimittelgesetz) ist sehr streng formal reguliert.

Die BMBF-geförderte IIT „Eine placebokontrollierte doppelblinde randomisierte multizentrische Studie zur Untersuchung der prophylaktischen Therapie der Herzinsuffizienz mit ACE-Hemmern und Beta-Blockern bei Kinder und Jugendlichen mit Duchenne-Muskeldystrophie im Alter von 10 – 14 Jahren“ (BMBF-Förderkennzeichen: 01KG0912) ist seit 2010 die einzige IIT in der Kinderkardiologie. Wir analysieren in diesem Zwischenbericht den bisherigen Dokumentationsaufwand und die Qualität der Studiendurchführung nach AMG und GCP (Good Clinical Practice).

Im Rahmen von Inspektionen visitierten die zuständigen Landesbehörden die Studienzentrale, den Sponsor/Arzneimittelsicherheit und 4 Studienzentren.

Die Anzahl der findings (schwerwiegende: n= 9, sonstige: n= 59) lag im Erwartungsbereich der Inspektoren. Diese findings wurden korrigiert und führten zu Prozessverbesserungen. Der Studienleitung und allen Prüfzentren wurde ein GCP-konformes Arbeiten bescheinigt.

Schlussfolgerung: In der Kinderkardiologie in Deutschland bestehen die Voraussetzungen, AMG-Studien GCP-konform durchzuführen. Die hohen Anforderungen an die Studienregularien und die Dokumentation erfordern in den Studienzentren die Bereitstellung von entsprechenden Ressourcen und Strukturen, die durch die Förderung einer IIT nur partiell abgebildet werden. Die kinderkardiologischen Zentren sollten ihre hohe Professionalität im AMG-Bereich für mehr Patienten in mehr AMG-Studien nutzen.