Summary
Gene therapy is a new therapeutic approach which is tested in numerous diseases connected
with either non or only limited therapeutic effects. This paper aims at discussing
the actual state of the clinical development of gene-therapy which targets an approval
by either the FDA or EMEA. Basis of all the figures and tables presented is a BioMedNet/Medline
search reviewing all titles found under the keywords gene therapy and/or clinical
development. The review period begins in the year 1992 and ends in 2002. Publications
identified were sorted into the following categories: therapeutic areas with gene
therapy activities; indications and diseases with gene-therapy activities; vectors
used in gene therapy and clinical studies using gene therapy. Only in some indications
like breast cancer, colorectal cancer, HIV, and cystic fibrosis a variety of clinical
studies had been published indicating a serious attempt to develop the indication
for approval. But most developments are still in phase I/II. In all other therapeutic
areas no systematic continuous approach was identified. Clinical activities in cardiovascular
diseases and in peripheral vascular diseases increased during the preceding five years
compared other therapeutic areas.
Zusammenfassung
Gentherapie wird als neuer therapeutischer Ansatz in vielen Indikationen getestet,
bei denen die konventionelle Therapie keine oder nur geringe Effekte zeigt. Das Ziel
der vorliegenden Übersichtsarbeit war es, den aktuellen Stand der Entwicklung der
Gentherapien zu beschreiben, die sich um eine Zulassung bei der FDA oder der EMEA
bemühen. Basis aller Tabellen und Abbildungen ist eine Literaturrecherche bei BioMedNet/
Medline. Dabei wurden alle Artikel gesichtet, die unter den Suchbegriffen: gene-therapy
und/oder clinical development gefunden wurden. Die Suchperiode umfasste den Zeitraum
von 1992 bis 2002. Die gefundenen Publikationen wurden nach folgenden Kategorien sortiert:
Therapiegebiete mit gen-therapeutischen Aktivitäten; Indikationen und Erkrankungen
mit gen-therapeutischen Aktivitäten; Vektoren, die bei den verschiedenen Gentherapien
zur Anwendung kamen, und klinische Studien in denen gen-therapeutische Verfahren zur
Anwendung kamen; dabei waren Mehrfachzuordnungen möglich. Nur in wenigen Indikationen
wie Brustkrebs, Dickdarm- und Enddarmkrebs, HIV und Zystischer Fibrose wurden mehrere
klinische Studien veröffentlicht, die auf eine gezielte Entwicklung hin zu einer behördlichen
Zulassung schließen lassen. Die meisten dieser Entwicklungen befinden sich jedoch
noch erst in der klinischen Phase II. In allen anderen Therapiegebieten wurde keine
systematische Entwicklung gefunden. Im Vergleich zu anderen medizinischen Gebieten
wurde jedoch eine Zunahme der Veröffentlichungen bei den kardiovaskularen Erkrankungen
und bei den peripheren Gefäßerkrankungen gefunden.
Schlüsselwörter
Gentherapie
