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Dtsch Med Wochenschr 2016; 141(13): 917
DOI: 10.1055/s-0042-110764
DOI: 10.1055/s-0042-110764
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Kleines Molekül gegen Erbkrankheit
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Publication History
Publication Date:
30 June 2016 (online)
Die Spinozerebellare Ataxie Typ 10 (SCA10) ist eine bislang unheilbare Erbkrankheit, bei der Purkinje-Zellen zugrunde gehen. Eine Forschergruppe aus Florida hat nun ein Molekül entdeckt, welches die krankheitsverursachende defekte RNA gezielt bindet und somit unschädlich macht. In Laborexperimenten stellte das Molekül namens 2AU-2 die Funktion defekter Patientenzellen wieder her. [kel]