Das krankheits-spezifische „Clinical Trial Network“ für Primäre Ciliäre Dysinesie (PCD-CTN)

Einführung Die Primäre Ciliäre Dyskinesie (PCD) ist eine seltene genetische Erkrankung, bei welcher es durch eine gestörte mukoziliäre Reinigung der Atemwege zu einer destruktiven Lungenerkrankung kommt. Im Gegensatz zu anderen seltenen Lungenerkrankungen wie der Mukoviszidose (CF) gibt es nur wenige klinische Studien und begrenzte evidenzbasierte Therapieoptionen. Die Behandlung ist aufgrund der heterogenen klinischen Manifestationen erschwert. Sie basiert hauptsächlich auf Expertenmeinungen und ist häufig an Therapien anderer Erkrankungen angelehnt.

Methoden Um die klinische und translationale Forschung und die Entwicklung neuer Behandlungen zu verbessern, wurde 2020 das „Clinical Trial Network“ für PCD (PCD-CTN) im Rahmen des Europäischen Referenznetzwerks (ERN)-LUNG PCD Core gegründet. Bewerbungen von europäischen PCD-Zentren wurden hinsichtlich bestimmter Aufnahmekriterien geprüft, wie z.B. die Anzahl der Patienten (n > 30: Erwachsene, Kinder oder beides), Mitgliedschaft im ERN-LUNG PCD Core, Möglichkeiten der medizinischen Versorgung, Erfahrung in der klinischen Forschung zu PCD und/oder CF sowie Ressourcen für die Durchführung klinischer Studien, „good clinical practice“ (GCP)-Zertifizierung und institutionelle Unterstützung.

Ergebnisse 18 Standorte in 12 europäischen Ländern mit > 1100 erwachsenen und > 1100 pädiatrischen PCD-Patienten wurden positiv evaluiert. Das PCD-CTN wird von einem Koordinationszentrum geleitet. Darüber hinaus wurde ein Steering und ein Executive Komitee, sowie Komitees für Datensicherheit, für die Bewertung von Studienprotokollen, für Schulungen und Standardisierung etabliert. Das PCD-CTN arbeitet eng mit Patientenorganisationen und auch mit der Industrie zusammen. Alle Zentren haben sich auf einen „Code of Conduct“ geeinigt.

Fazit Wie bereits erfolgreich bei anderen CTNs gezeigt werden konnte, strebt auch das neu gegründete PCD-CTN danach, die evidenzbasierte Behandlung von PCD zu verbessern und den Betroffenen neue, wenn möglich personalisierte Behandlungsansätze anzubieten.

Danksagung Wir danken den betroffenen PCD-Patienten und Familien für ihre stetige Unterstützung, insbesondere den nationalen Selbsthilfegruppen. Diese Arbeit wurde u.a. unterstützt von der Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) (u.a. CRU326 (OM6/11; RA3522/1-1)), der Dänischen “Children´s Lung Foundation” (Børnelungefonden) und dem Französischen RadiCONetwork.

Publication History

Article published online:
21 September 2022