Potenzielle neue Prophylaxe beim hereditären Angioödem

Ein hereditäres Angioödem (HAE) auf Basis eines C1-Esterasehemmer-Mangels führt zu wiederkehrenden, nicht vorhersagbaren Schwellungen, die durch eine unkontrollierte Plasma-Kallikrein-Bildung und eine exzessive Bradykininfreisetzung hervorgerufen werden. Eine Phase-Ib-Studie prüfte jetzt doppelblind und plazebokontrolliert die Machbarkeit, Pharmakodynamik, Sicherheit und Wirksamkeit der HAE-Prophylaxe mit dem Kallikrein-Antikörper Lanadelumab.

Fazit

Auch wenn die Studie klein und die Beobachtungszeitraum kurz ist, stimmen die Ergebnisse die Autoren doch zuversichtlich, dass eine Kallikrein-Antikörpertherapie als Prophylaxe beim HAE mit C1-Inhibitormangel möglich, sicher und wirksam ist, weil die pharmakodynamischen wie die klinischen Ergebnisse dieses Therapieprinzip gleichermaßen bestätigen. Eine Phase-III-Studie, die Sicherheit und Wirksamkeit in einem größeren Maßstab prüfen soll, ist angelaufen.