Pneumologie 2023; 77(S 01): S20
DOI: 10.1055/s-0043-1760911
Abstracts

Hydroxychloroquin bei kindlichen interstitiellen Lungenerkrankungen – Ergebnisse einer randomisierten Phase 2 Studie

Autoren

  • M Griese

    1   Kinderklinik und Kinderpoliklinik; Haunersches Kinderspital; Hauner Children's Hospital, Ludwig Maximilians University, German Center for Lung Research (Dzl), Munich, Germany

  • M Kappler

    2   Kinderklinik und Kinderpoliklinik Im Dr. von Haunerschen Kinderspital

  • F Stehling

    3   Department of Pediatric Pulmonology and Sleep Medicine; University Hospital Essen; University of Duisburg-Essen

  • J Schulze

    4   Schwerpunkt Allergologie, Pneumologie und Mukoviszidose; Klinik für Kinder- und Jugendmedizin; Goethe-Universität

  • W Baden

    5   Abt. Kinderheilkunde 2, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Tübingen

  • C Körner-Rettberg

    6   Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Im St. Josef-Hospital Bochum

  • J Carlens

    7   Klinik für Pädiatrische Pneumologie, Allergologie und Neonatologie, Medizinische Hochschule Hannover, Deutschland

  • F Prenzel

    8   Universitätsklinik für Kinder und Jugendliche Leipzig, Pädiatrische Pneumologie

  • L Nährlich

    9   Universitätsklinik Gießen; Kinderklinik; Allgemeine Pädiatrie und Neonatologie

  • A Thalmeier

    10   Apotheke der LMU München

  • D Sebah

    11   Haunersche Kinderklinik, LMU

  • K Kronfeld

    12   Universitätsmedizin Mainz

  • H Rock

    13   Central Patient Office, Marburg

  • C Ruckes

    14   Universitätsmedizin Mainz; Interdisziplinäres Zentrum Klinische Studien (Izks)

  • M Wetzke

    15   Pädiatrische Pneumologie, Allergologie und Neonatologie der Medizinischen Hochschule Hannover; Medizinische Hochschule Hannover; Klinik für Pädiatrische Pneumologie, Allergologie und Neonatologie

  • E Seidl

    2   Kinderklinik und Kinderpoliklinik Im Dr. von Haunerschen Kinderspital

  • N Schwerk

    16   Mh Hannover; Zentrum für Kinderheilkunde; Mhh Kinderklinik
Weitere Informationen
Auch verfügbar auf
 

Hintergrund Kindern mit interstitiellen Lungenerkrankungen (chILD) können kaum Behandlungen angeboten werden, die in kontrollierten Studien untersucht wurden. Wir haben Hydroxychloroquin (HCQ) in einer prospektiven, multizentrischen, 1:1 randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Parallelgruppen-/Crossover-Studie der Phase 2 untersucht. HCQ (START-Arm) oder Placebo wurden 4 Wochen lang verabreicht. Danach erhielten alle Probanden für weitere 4 Wochen HCQ. Im STOP-Arm wurden die Probanden, die bereits HCQ einnahmen, randomisiert und erhielten 12 Wochen lang HCQ oder Placebo (=Absetzen von HCQ). Danach beendeten alle Probanden die Behandlung und wurden für weitere 12 Wochen beobachtet.

Methodik und Ergebnisse 26 Probanden wurden in den START-Arm eingeschlossen, 9 in den STOP-Arm, von denen vier Probanden an beiden Armen teilnahmen. Der primäre Endpunkt, das Vorhandensein oder Nichtvorhandensein eines Ansprechens auf die Behandlung, bewertet anhand der Oxygenierung (Veränderung der transkutanen O2-Sättigung von>5%), unterschied sich nicht zwischen den Placebo- und HCQ-Gruppen. Die sekundären Endpunkte, einschließlich der Veränderung der O2-Sättigung>3%, der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, der Lungenfunktion und der 6-Minuten-Gehteststrecke, unterschieden sich ebenfalls nicht. Die Kombination aller Placebo- und aller HCQ-Behandlungsepisoden ergab auch keine signifikanten Behandlungseffekte. Die Effektgrößen waren insgesamt gering. HCQ wurde gut vertragen, unerwünschte Ereignisse unterschieden sich nicht zwischen Placebo und HCQ.

Schlussfolgerungen Trotz erheblicher Limitationen der Studie, wie kleine Studienpopulation, kurze Behandlungsdauer, keine Lungenfunktionstests bei Kindern<6 Jahren, erfordert die beobachtete geringe Effektgröße der HCQ-Behandlung eine sorgfältige Neubewertung von Verschreibungen in der täglichen Behandlungspraxis.

Unterstützt durch chILD-EU (FP7, No. 305653), Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), “HCQ4Surfdefect”, (01GM1702), Deutsches Zentrum für Lungneforschung (DZL, 82DZLG13A2)



Publikationsverlauf

Artikel online veröffentlicht:
09. März 2023

© 2023. Thieme. All rights reserved.

Georg Thieme Verlag
Rüdigerstraße 14, 70469 Stuttgart, Germany