Langzeitbehandlung mit Dupilumab erhält histologische und endoskopische Verbesserungen bei Kindern mit eosinophiler Ösophagitis (EoE) aufrecht: Ergebnisse der offenen Verlängerungsstudie (OLE) der Studie EoE KIDS nach 100 Wochen

Einleitung: EoE ist eine chronische, fortschreitende Typ-2-Inflammation der Speiseröhre. Dupilumab ist in den USA und der EU für die Behandlung von EoE bei Patienten≥1 Jahr und≥15 kg zugelassen. In Teil A von EoE KIDS (NCT04394351) verbesserte Dupilumab vs. Placebo die histologischen und endoskopischen Ergebnisse bei 1–11 Jahre alten Patienten mit EoE signifikant. In Teil B blieben diese Verbesserungen bei Dupilumab-Gabe bis Woche (W) 52 erhalten. Ähnliche Verbesserungen wurden bei einem Wechsel von Placebo zu Dupilumab beobachtet.

Ziel: Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Langzeitbehandlung mit Dupilumab in OLE Teil C.

Methode: Patienten, die in W52 Teil B abschlossen, kamen für Teil C infrage, in dem sie das später von der FDA zugelassene gewichtsadaptierte, offene Dupilumab-Behandlungsschema erhielten (vergl. mit HE in Teil A und B). Teil C endete vorzeitig mit der FDA-Zulassung von Dupilumab für päd. Patienten mit EoE; Wirksamkeitsdaten werden bis zur letzten präspezifizierten Beurteilung in W100 berichtet. Die Wirksamkeitsdaten beziehen sich auf Patienten, die in Teil A und B Placebo oder Dupilumab HE erhielten, die Sicherheitsdaten auf alle Patienten unabhängig vom Behandlungsverlauf.

Ergebnisse: 102 Patienten nahmen an Teil A, 98 an Teil B und 61 an Teil C teil. In W100 erreichten 68,2% (15/22) einen PEC von≤6 eos/hpf vs. 69,7% (23/33) der Patienten, die Dupilumab HE bis W52 von Teil B erhielten. 90,9% (20/22) erreichten in W100 einen PEC<15 eos/hpf vs. 81,8% (27/33) in W52. Darüber hinaus betrug die mittlere (Standardabw. [SD]) proz. Veränderung des PEC ggü. Baseline Teil A –89,5% (15,9%) in W100 vs. –89,5% (14,9%) in W52. Die mittleren (SD) Veränderungen ggü. Baseline Teil A in W100 vs. W52 waren ähnlich für die Grade- und Stage-Scores gemäß EoEHSS (–0,85 [0,44] vs. –0,87 [0,39] bzw. –0,87 [0,38] vs. –0,83 [0,36]) und den EoE-EREFS (–5,44 [2,61] vs. –4,60 [2,68]). In OLE Teil C wurden bei 86,9% (53/61) leichte bis mittelschwere UE berichtet; das häufigste behandlungsbedingte UE war eine Reaktion an der Injektionsstelle. Schwerwiegende UE wurden bei 4,9% (3/61) berichtet; keines davon stand mit Dupilumab im Zusammenhang ([Abb. 1]).

Abb. 1  

Schlussfolgerung: Dupilumab erhielt seine histologische und endoskopische Wirksamkeit bei päd. Patienten mit EoE bis W100 aufrecht und wies ein konsistentes und akzeptables Sicherheitsprofil auf. Die Wirksamkeit von Dupilumab bei der Symptomverbesserung bis W100 wird in künftigen Analysen untersucht.

Publikationsverlauf

Artikel online veröffentlicht:
04. September 2025