Erfahrungen mit dem Einsatz von rekombinanten Faktor VIIa in der Behandlung akuter Blutungen im Kindesalter

Einleitung: Der Einsatz des rekombinanter aktivierten Faktor VII (rFVIIa, NovoSeven®, NovoNordisk, Dänemark) zur Behandlung und Prävention von schweren Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A/B und Hemmkörpern ist durch zahlreiche Studien abgesichert. Erste klinische Studien und zahlreiche Fallberichte weisen auf eine hohe Effektivität und geringe Nebenwirkungsrate bei der Behandlung und Prophylaxe von unbeherrschbar erscheinenden Blutungskomplikationen bei Patienten ohne vorbestehende Gerinnungsstörung hin. Der entscheidende Wirkungsmechanismus des rFVIIa liegt in einer massiven lokalen Thrombingenerierung. Patienten: Auf der Kinderintensivstation der MLU Halle-Wittenberg wurden zwischen März 2001 und Juni 2003 6 Kinder (Alter 6 Monate bis 17 Jahre) mit lebensbedrohlichen Blutungen unter Einsatz von rFVIIa behandelt. Es handelte sich um 1 Lungen-, 3 gastrointestinale und 2 intraabdominelle Blutungen. Den Patienten wurden zwischen 1 und 7 Dosen (je 80 to 120µg/kg KG) rFVIIa als Kurzinfusion verabreicht.

Ergebnisse: Volle Blutungskontrolle wurde in 4 der 6 Patienten erreicht. Bei 2 Patienten wurde eine partielle Blutstillung oder Reblutung beobachtet. Im unmittelbaren Verlauf traten keine Nebenwirkungen, insbesondere keine thrombembolischen Ereignisse auf. 4 der 6 Patienten verstarben in weiteren Verlauf. Todesursachen waren septischer Schock (n=2) oder Multiorganversagen (n=1). Ein Patient mit gastrointestinaler Blutung und partieller Blutstillung nach rFVIIa verstarb im Verlauf an einer Lungenblutung.

Schlussfolgerung: Bei lebensbedrohlichen und therapierefraktären Blutungen im Kindesalter kann der Einsatz von rFVIIa (off label use) im Ausnahmefall gerechtfertigt sein, bedarf jedoch einer genauen Nutzen-Risiko Abwägung.