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Transfusionsmedizin 2019; 9(03): 148
DOI: 10.1055/a-0935-9775
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Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York

SCID-X1: lentivirale Gentherapie plus Busulfan

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Publication Date:
21 August 2019 (online)

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Kinder mit schwerer, kombinierter Immundefizienz SCID-X1 haben eine geringe Lebenserwartung. Wenn kein HLA-kompatibler Stammzellspender zur Verfügung steht, ist eine Gentherapie die letzte Hoffnung. Erste Behandlungen besserten die T-Zell-Funktion, aber im Verlauf kam es zu vektorinduzierten Leukämien. Mamcarz et al. kombinierten ihre lentivirale Gentherapie mit einer Bulsulfan-Konditionierung.