Zusammenfassung
Über viele Dekaden hinweg war für die Behandlung hämatologischer Erkrankungen die
einzige akzeptierte zelluläre Therapie die Transplantation von hämatopoetischen Stamm-
und Progenitorzellpräparationen, autolog oder allogen, nach vorheriger Konditionierung
als individualisierte Therapieform etabliert. Dabei impliziert diese Art der Therapie
aus rechtlicher Sicht nur minimale Manipulationen der Transplantate (Zentrifugation,
Konzentrierung, Verdünnung, immunmagnetische Anreicherung oder Depletionen, Kryokonservierung),
sodass die Gewinnung, Verarbeitung, Qualitätskontrolle und Abgabe der Stammzell-/Immuntherapeutika
zumeist komplett in der Hand transfusionsmedizinischer Institutionen liegen. Nach
der Zulassung durch die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) im August 2018 sind
erstmals kommerziell erhältliche, autologe chimäre Antigen-Rezeptor-T-Zellen (chimeric
antigen-receptor-T-cells, CAR-T-cells) in Deutschland sowie einer Vielzahl anderer
europäischer Länder für die individualisierte Therapie von Patienten mit ausgewählten
malignen Neoplasien der B-Zell-Reihe verfügbar. Im Rahmen einer gemeinsamen Sitzung
der Sektion „Stammzelltransplantation und Zelltherapie“ und der Sektion „Präparative
und therapeutische Apherese“ der Deutschen Gesellschaft für Transfusionsmedizin und
Immunhämatologie (DGTI) am 19.10.2018 in Frankfurt wurden mehrere Impulsvorträge zum
Thema „Zugelassene CAR-T-Zell-Therapie ante portas: Rolle der Transfusionsmedizin“
gehalten. Dabei wurden die Themen Finanzierung und Kostenerstattung, regulatorische
und rechtliche Rahmenbedingungen sowie verschiedene Aspekte der notwendigen Verantwortungsabgrenzung
zwischen dem Hersteller des Ausgangsmaterials, dem pharmazeutischen Unternehmen und
dem klinischen Anwender ausführlich diskutiert.
Abstract
For many decades, the only established individualized, curative cellular therapy for
patients with various hematological diseases was the transplantation of autologous
or allogeneic hematopoietic stem and progenitor cell preparations following conditioning
therapy as an individualized therapeutic option for patients with various hematological
diseases. From a legal point of view, such transplants are only minimally manipulated
(i. e. centrifugation, concentration, dilution, immunomagnetic enrichment or depletion,
cryopreservation). In Europe, harvest, processing, quality control, and release of
such products are usually performed by Transfusion Medicine departments. In August
2018 autologous chimeric antigen receptor T cells (CAR-T cells) were approved by the
European Medicines Agency (EMA) and are, since then, commercially available in several
European countries including Germany for individualized therapy of patients with certain
hematological malignancies caused by CD19 + B cells. In a joint session of the working
groups “Stem Cell Transplantation and Cellular Therapy” and “Preparative and Therapeutic
Apheresis” of the German Society of Transfusion Medicine and Immunohematology (DGTI)
in Frankfurt on October 19, 2018 the topic “Commercially available CAR-T cell therapies
ante portas: role of Transfusion Medicine departments” was discussed. In particular,
subjects of discussion were aspects of financial reimbursement, legal and regulatory
framework requirements and definitions of responsibilities and duties between the
party supplying the starting material, the pharmaceutical company and the clinicians
were discussed.
Schlüsselwörter Immuntherapie - Chimeric-Antigen-Receptor-T-Zellen (CAR-T-Zellen) - Herstellung -
Freigabe
Key words immunotherapy - chimeric antigen receptor T cells (CAR-T cells) - production, release
