Die Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie (MLD) im präsymptomatischen Stadium
mithilfe einer autologen hämatopoetischen Stammzell-Gentherapie für „Early-Onset“-Subtypen
und allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation für „Late-Onset“-Subtypen
ist effektiv. Wichtig ist allerdings eine frühe Erkennung. L. Laugwitz et al. haben
nun das Screening, die Diagnose und die Therapiefindung bei MLD-Patienten beschrieben.
