Die Transthyretin-Amyloidose (ATTR) mit Kardiomyopathie (CM) ist eine progressive
Erkrankung mit hoher Mortalität, bei der sich unlösliche Amyloid-Fibrillen extrazellulär
im Herzmuskel ablagern und eine restriktive CM verursachen. Der RNA-Silencer Vutrisiran
inhibiert die hepatische Synthese von Transthyretin (TTR) und verhindert damit die
Bildung pathologischer Protein-Monomere. In der doppelblinden placebokontrollierten
HELIOS-B-Studie reduzierte Vutrisiran den kombinierten Endpunkt aus Gesamtmortalität
und schweren kardiovaskulären Ereignissen.
