Experience of Antioxidant Treatment in Neuronal Ceroid-Lipofuscinosis of Spielmeyer-Sjögren Type¹

Abstract

A therapeutic trial with antioxidants in neuronal ceroid lipofuscinonis (NCL) of Spielmeyer-Sjögren type is presented. The series consisted of 46 patients, 23 of whom received antioxidants while 23 served as controls. At the start of the trial the patients were classified into two groups on the basis of their IQs.

Eleven children, aged 6œ to 12 years, were of low normal or subnormal intelligence (treatment group I). After an observation period of 5 to 6 years a significant change in IQ was seen in 6 children; an improvement was noticed in 2 boys and a deterioration in 4 patients. The IQs were higher, the neurological signs less marked and epilepsy less frequent among the patients receiving antioxidants than among the controls. The therapy did not benefit vision and it was unsuccessful in advanced cases.

The results are discussed and compared with those reported by other authors.

Zusammenfassung

Ein Versuch der therapeutischen Wirkung der Antioxydantien in der neuronalen Ceroidlipofuscinose (NCL) vom Spielmeyer-Sjögren-Typus wird dargestellt. Die Serien umfaßten 46 Patienten, von denen 23 Antioxydantien erhielten, während die anderen 23 zur Kontrollgruppe gehörten. Zu Beginn des Versuchs wurden die Patienten in zwei Gruppen aufgrund ihrer IQ eingeteilt.

Der Intelligenz nach gehörten elf Kinder im Alter von 6œ bis 12 Jahren zu den Minderbegabten oder zu den Grenzfällen in Richtung Schwachsinn (Therapiegruppe I). Nach einer Observationszeit von 5 bis 6 Jahren war eine signifikante Veränderuq des IQ bei 6 Kindern zu beobachten; eine Verbesserung wurde bei 2 Jungen und eine Verschlechterung bei 4 Patienten gesehen. Die IQ waren höher, die neurologischen Befunde weniger auffällig, und epileptische Anfälle waren weniger häufig unter den Patienten zu beobachten, die Antioxydantien erhielten, als in der Kontrollgruppe. Von der Therapie war kein Vorteil für das Sehvermögen zu erzielen, und in den vorgerückten Fällen war sie nutzlos. Es werden die Resultate diskutiert sowie mit denen der anderen Autoren verglichen.

Keyword

NCL - Spielmeyer-Sjögren's disease - antioxidants