Abstract
Background:
Abnormal transcranial Doppler velocities (TCD) indicate an increased risk of stroke
in patients with sickle cell anemia (SCA) and require regular blood transfusions.
Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is under discussion as an alternative
to chronic transfusion in these patients.
Patients and methods:
This retrospective analysis includes 9 patients with SCA undergoing HSCT at a single
center in Germany. Special focus was given to the neurologic follow-up and to the
results of TCD studies.
Results:
High risk of stroke or previous stroke was an HSCT-indication in 8 of 9 patients,
although most patients had more than one indication for HSCT. TCD was normalized in
all 5 patients after HSCT in whom this test was available. None of the patients developed
a stroke after HSCT. No further strokes occurred even in patients that experienced
recurrent strokes during chronic transfusion before HSCT. 2 of the 9 patients received
a 10/10 HLA-matched unrelated donor graft, the others matched related grafts.
All patients were alive, free of SCA symptoms and transfusion-independent with stable
chimerism 3–11 years after HSCT. Pulmonary function tests normalized in 1 patient
with severe sickle cell lung disease.
Conclusion:
HSCT is able to prevent stroke in patients with SCA. Its perspectives and limitations
should be discussed early during the treatment of a patient with complicated SCA.
Zusammenfassung
Hintergrund:
Erhöhte intrazerebrale Blutflussgeschwindigkeiten (IZF) prädisponieren bei Patienten
mit Sichelzellanämie zu Schlaganfällen, und entsprechende Patienten werden routinemäßig
mit wiederholten (Austausch-)Transfusionen behandelt. Die hämatopoetische Stammzelltransplantation
(SZT) könnte eine therapeutische Alternative für diese Patienten sein.
Patienten und Methoden:
Diese retrospektive Analyse beinhaltet 9 Patienten mit Sichelzellanämie, die an einem
deutschen Zentrum eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten haben. Ein
Schwerpunkt der Analyse lag auf dem neurologischen Verlauf und der Analyse der Ergebnisse
der IZF.
Ergebnisse:
Ein erhöhtes Schlaganfallrisiko war die Indikation zur SZT bei 8 von 9 Patienten,
obwohl die meisten mehr als eine Indikation zur SZT hatten. Bei 5 Patienten, bei denen
erhöhte IZF vor der SZT bekannt waren, normalisierten sich diese nach der SZT. Kein
Patient entwickelte einen Schlaganfall nach SZT, insbesondere auch dann nicht, wenn
es bereits vor SZT trotz suffizienter Transfusionstherapie zu rezidivierenden Schlaganfällen
gekommen war. 2 Patienten erhielten ein Stammzellpräparat von 10/10 HLA-identischen,
unverwandten Spendern, die übrigen von HLA-identischen, verwandten Spendern.
3–11 Jahre nach Transplantation sind alle Patienten am Leben, transfusionsunabhängig
und symptomfrei. Bei einem Patienten mit deutlich reduzierter Lungenfunktion normalisierte
sich diese nach SZT.
Schlussfolgerung:
Die SZT kann Schlaganfälle bei Patienten mit Sichelzellanämie verhindern. Deshalb
sollten ihre Möglichkeiten und Einschränkungen mit Eltern und Patienten früh diskutiert
werden, wenn sich ein komplizierter Verlauf abzeichnet.
Key words sickle cell anemia - stem cell transplantation - stroke - transcranial doppler
Schlüsselwörter Sichelzellanämie - Stammzelltransplantation - Schlaganfall - transkranieller Doppler
