Mehr Lebensqualität – Neue Perspektiven bei Polycythaemia vera

Die Schwere der Einzelsymptome der Polycythaemia vera (PV) werden häufig als nicht dramatisch eingestuft, in der Summe können sie allerdings zu erheblichen Einschränkungen der Lebensqualität Betroffener führen, beschrieb Prof. Eva Lengfelder, Mannheim, das Krankheitsbild dieser seltenen myeloproliferativen Erkrankung. Das mediane Überleben nach Diagnosestellung beträgt 18,9 Jahre und wird insbesondere durch das erhöhte Thromboserisiko bestimmt. Die bisherigen Therapien, so die Referentin auf einer Pressekonferenz, haben alle Nachteile und nur begrenzt Einfluss auf die Vermeidung von Spätstadien wie Myelofibrose und akute Leukämie.

Ruxolitinib jetzt zur Therapie zugelassen

Der seit 2012 zur Therapie der primären Myelofibrose zugelassene Wirkstoff Ruxolitinib, der die an der Produktion und am Wachstum der roten Blutkörperchen beteiligten Enzymgruppe der Januskinasen (JAK) hemmt, hat am 11.03.2015 die Zulassung zur Therapie der Polycythaemia vera bei Erwachsenen erhalten, die resistent gegen die Behandlung mit dem Standardarzneimittel Hydroxyharnstoff sind bzw. diesen nicht vertragen. Hintergrund der Zulassung, so Prof. Martin Grießhammer, Minden, bildeten die Ergebnisse der RESPONSE-Studie. In dieser Studie mit 222 vorbehandelten Patienten wurde die Therapie mit Ruxolitinib mit der besten verfügbaren Behandlung (BAT) verglichen und nach 32 Wochen das Ansprechen auf einen kombinierten Endpunkt aus Milzvolumen und Hämatokrit (Hct)-Kontrolle untersucht. Die empfohlene Anfangsdosis von Ruxolitinib (Jakavi^®) bei Polycythaemia vera beträgt 10 mg zweimal täglich und liegt damit unterhalb der Dosierung bei primärer Myelofibrose. In RESPONSE zeigte sich eine signifikante bessere Hämatokrit-Kontrolle und Reduktion des Milzvolumens gegenüber der besten verfügbaren Behandlung. Das Therapieansprechen hielt über den Beobachtungszeitraum an und es kam zu einer deutlichen Verbesserung der PV-Symptomatik. Knapp 85 % der Studienteilnehmer führten die Therapie bis zu einem beobachteten Zeitpunkt von 81 Wochen weiter, während in der Vergleichsgruppe 96,4 % die BAT abbrachen.

Deutlich verbesserte PV-Symptomatik

Polycythaemia-vera-Patienten haben eine hohe Krankheitslast, unabhängig vom prognostischen Risikoscore, so die Ergebnisse der großen MPN LANDMARK-Studie aus den USA, in der von insgesamt 813 MPN-Patienten auch 380 PV-Patienten befragt wurden. In der RESPONSE-Studie wurden auch Veränderungen der Lebensqualität mithilfe des EORTC QLQ-C30-Fragebogens erhoben, erklärte Prof. Konstanze Döhner, Ulm. Dabei zeigte es sich, dass die Ruxolitinibtherapie zur signifikanten Steigerung der Funktionsfähigkeit und einer verbesserten Alltagsbewältigung führte und sich insgesamt die Lebensqualität schnell und dauerhaft verbesserte, ganz im Gegensatz zur besten verfügbaren Behandlung.

Richard Kessing, Zeiskam

Quelle: Pressekonferenz „Jakavi^® jetzt auch bei Polycythaemia vera: Zielgerichtete Therapie mit Fokus auf Symptomlast“ am 17. April 2015 in Frankfurt/M. Veranstalter: Novartis Pharma GmbH, Nürnberg.