Referat – Orphan Drug PBT2 bei der Huntington-Krankheit: exemplarisch, gut verträglich, aber auch wirksam?

Hintergrund: Der Substanz PBT2 wurde kürzlich durch die Zulassungsbehörden in der EU und den USA der Status als Orphan Drug zugesprochen. Zugrunde lagen Daten der zu Jahresbeginn in Lancet Neurology publizierten Phase-II-Studie Reach2HD, die von der australischen Firma Prana und der Huntington Study Group, einer internationalen Non-Profit-Organisation, von 2012 bis 2014 in den USA und Australien durchgeführt wurde. PBT2 ist ein Nachfolgepräparat des aus der Dermatologie bekannten lokalen Antiseptikums Clioquinol, dessen orale Applikation u. a. als Prophylaxe der Reise-Diarrhoe in den 1980er Jahren aufgrund von SMON (subakute myelo-optische Neuropathie) eingestellt wurde.