Hämophilie-A-Therapie bei Erwachsenen

Summary

In a retrospective study from a single treatment centre (Centre for Haemostaseology Muenster) the current treatment conditions of patients with severe haemophilia A (FVIII:C <1%) at the age of ≥ 16 years are described. Data were extracted from paper based diaries of patients in home treatment (n = 70). Results: A progressive preference towards prophylactic treatment compared to on demand therapy is observed. On average 2.4 injections per week (mean: 1750 IU FVIII per injection) are used in the prophylactic regimen. The consumption of FVIII concentrates is approximately fivefold increased compared to on demand therapy (average 0.5 injections per week). Meanwhile, recombinant FVIII concentrates have become widely accepted in all age groups, they show a proportion of 60% in the clinical practice of the study population.

Zusammenfassung

In einer retrospektiven Datenerhebung des Hämostaseologiezentrums Münster wurde anhand der Behandlungsdokumentation in patientengeführten Substitutionskalendern (n = 70) ein Querschnittsbild der aktuellen Behandlungssituation von Patienten in Heimselbstbehandlung mit schwerer Hämophilie A (FVIII:C <1%) im Alter von ≥16 Jahren erhoben. Ergebnisse: Die Daten zeigen eine sukzessiv zunehmende Bevorzugung der prophylaktischen Substitutionstherapie gegenüber der Bedarfsbehandlung. Mit durchschnittlich 2,4 Substitutionen pro Woche (im Mittel 1750 IU FVIII pro Substitution) liegt der Konzentrat-bedarf beim Fünffachen der Bedarfsbehandlung (im Mittel 0,5 Substitutionen pro Woche). Rekombinante FVIII-Präparate haben sich inzwischen in allen Altersgruppen durchgesetzt und weisen einen mittleren Anwendungsanteil von 60% im Studienkollektiv auf.

Keywords

Haemophilia A - adults - treatment on demand - prophylaxis - factor VIII

Schlüsselwörter

Hämophilie A - Erwachsenenalter - Bedarfsbehandlung - Prophylaxe - Faktor VIII

• Literatur

• 1 Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D. et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Org 1995; 73: 691-701.
• 2 Blanchette VS, Mccready M, Achonu C. A survey of factor prophylaxis in boys with haemophilia followed in North American haemophilia treatment centres. Haemophilia 2003; 09 (Suppl. 01) 19-26.
• 3 Fischer K, Astermark J, van der Bom JG. et al. Prophylactic treatment for severe haemophilia: comparison of an intermediate-dose to a high-dose regimen. Haemophilia 2002; 08: 753-760.
• 4 Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD. et al. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med 2007; 357: 535-544.
• 5 Siegmund B, Richter H, Pollmann H. Need for prophylactic treatment in adult haemophilia A patients. Transf Med Hemother 2009; 36: 283-288.
• 6 Van den Berg HM, Fischer K, van der Bom JG. et al. Effects of prophylactic treatment regimens in children with severe haemophilia: a comparison of different strategies. Haemophilia 2002; 08 (Suppl. 02) 43-46.
• 7 Yee TT, Beeton K, Griffioen A. et al. Experience of prophylaxis treatment in children with severe haemophilia. Haemophilia 2002; 08: 76-82.