Die Forschungspartnerschaft Retroperitoneale Sarkome: Priorisierung und Koordination der patientenzentrierten Forschung einer seltenen Tumorerkrankung

Einleitung Maligne Weichgewebssarkome sind eine heterogene Gruppe von Tumoren mesenchymalen Ursprungs. Mit einer Erkrankungsrate von 3 pro 100.000 pro Jahr gehören sie zu den seltenen Erkrankungen, das Retroperitoneum stellt nach den Extremitäten die zweithäufigste Lokalisation dar. Bedingt durch die Seltenheit der Erkrankung ist die wissenschaftliche Evidenz zur Diagnostik und Therapie von retroperitonealen Sarkomen sehr begrenzt. Aktuelle Leitlinienempfehlungen basieren nur zu einem geringen Teil auf den Ergebnissen konfirmatorischer Studien. Forschung im Gebiet seltener Erkrankungen erfordert jedoch einen sparsamen Umgang mit Ressourcen und eine gute Koordination.

Ziele Die Forschungspartnerschaft („Priority Setting Partnership“) Retroperitoneale Sarkome setzt sich zum Ziel die Top 10 wichtigsten Forschungsfragestellungen zu identifizieren, welche anschließend in konfirmatorischen Studien mit öffentlicher Förderung bearbeitet werden sollen. Adressiert werden sowohl klinische als auch translationale Fragen. Die Forschungspartnerschaft wird alle an der Diagnose und Therapie beteiligten Fachgebiete einbeziehen, dazu gehören neben der Chirurgie, Onkologie und Strahlenterhapie auch die Pflege, die Palliativmedizin und die Psychoonkologie. Patientenvertreter werden als Projektpartner auf Augenhöhe eingebunden, in dieser Hinsicht soll die Forschungspartnerschaft als Modellprojekt für zukünftige Initiativen dienen.

Methodik Der Ablauf des Projektes soll sich nach den Prozessen der James Lind Alliance und schon bestehender deutscher Forschungspartnerschaften richten. Wesentliche Schritte sind: 1. Bildung einer Lenkungsgruppe. 2. Sammeln bestehender Evidenzlücken mittels Stakeholder-Umfragen: Umfrage unter Patienten, Behandlern und Pflegenden sowie Durchführung einer systematischen Literatursuche. 3. Zusammenfassung (Long List) 4. Abgleich mit der bestehenden Evidenz. 5. Interims-Priorisierung (Short List) 6. Workshop (Top 10 List) 7. Publikation.

Ergebnis Aktuell wurden die Projektpartner definiert, die Lenkungsgruppe gebildet und die Förderung sichergestellt.

Schlussfolgerung Forschung an seltenen Tumorerkrankungen erfordert Koordination und Priorisierung. Die Forschungspartnerschaft ist geeigent diesbenzüglich eine Konsentierung auf nationaler Ebene zu erreichen, auf deren Basis letztlich kooperative Forschungsprojekte geplant und initiiert werden können.

 

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Publikationsverlauf

Artikel online veröffentlicht:
28. August 2023