Prospektive Untersuchung klinischer Verlaufsparameter von Patienten mit Alpha-1-Antitrypsinmangelsyndrom unter i. v. Prolastin-Heimtherapie

Zusammenfassung

Die Erfassung klinischer Verlaufsparameter mit Prognoserelevanz bei Patienten mit Alpha-1-Antitrypsinmangelsyndrom (AAT) ist nach den bisher vorliegenden Daten unbefriedigend. Insbesondere fehlen Untersuchungen zur Kontrolle der klinischen Stabilitätsparameter der Erkrankung unter laufender Therapie mit i. v. Prolastin. In welchem Maße eine kontinuierliche Therapie zu Hause (Heimtherapie = Homecare) einen positiven Verlauf auf die Exazerbationshäufigkeit, nicht elektive Hospitalisierung und Stabilisierung der lungenfunktionellen Parameter hat, ist ungeklärt. Gegenstand der prospektiven Untersuchung einer heimbasierten i. v. Prolastin-Therapie bei Patienten mit homozygotem AAT (PiZZ) war die Erfassung der klinischen Parameter wie z. B. Exazerbationshäufigkeit, Lebensqualität und Lungenfunktion über 36 Monate Dauer. Weiterhin wurde erstmalig in dieser Dokumentation die Durchführbarkeit einer heimorientierten Prolastinsubstitution überprüft. In den Verlaufsbeobachtungen von 7 Patienten konnte gezeigt werden, dass sich der klinische Verlauf stabilisiert und die Exazerbationen einem bestimmten jahreszeitlichen Muster folgten. Es traten durchschnittlich 2,1 Exazerbationen/Patient/Jahr auf, Hospitalisierungen konnten vermieden werden. Die Lungenfunktionsparameter zeigten im Verlauf von 36 Monaten eine Reduktion des FEV₁ von 1,02 ± 0,61 l/s auf 0,94 ± 0,63 l/s sowie der inspiratorischen Vitalkapazität VCin von 2,95 ± 0,82 l auf 2,87 ± 0,81 l. Komplikationen der i. v. Therapie wie Paravasate oder allergische Reaktionen (> 1000 Infusionen) wurden nicht beobachtet. Zusammenfassend dokumentiert diese prospektive Studie die Machbarkeit einer heimbasierten i. v. Therapie und zeigt therapierelevante klinische Charakteristika des Verlaufes von Patienten mit schwergradigem AAT. Die Darstellung dieser Parameter dient möglicherweise in Zukunft einer optimierten heimorientierten Betreuung der Patienten.

Abstract

Prognostic parameters and indicators of deterioration of prolastin substituted alpha 1 antitrypsin deficient COPD (AAT) are poorly defined. In particular, there is a lack of information how patients with AAT report exacerbations or how intravenous therapy with prolastin is tolerated and leads to a stabilization of the clinical course of the disease. In a prospective study seven patients were followed over 36 months who received i. v. prolastin at home. Both clinical parameters such as exacerbations and spirometric lung function tests were used to monitor the clinical course of the disease. During the time period given 2.1 exacerbations/year were documented, the average lung function loss over the period of 36 month was mean FEV₁ 1.02 ± 0.61 l/s to 0.94 ± 0.63 l/s and mean vital capacity 2.95 ± 0.82 l to 2.87 ± 0.81 l. Complications related to home based infusion therapy did not occur. No non elective hospitalisations were reported. Taken together, this prospective feasibility trial could show that home based i. v. therapy in patients with AAT is safe and leads to less exacerbations and loss of lung function as compared to the historical cohort.

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