Gentherapie monogener Erkrankungen – Rückblick auf ein halbes Jahrhundert

Mit einem zunehmenden Verständnis der biologischen Grundlagen der Vererbung, der strukturellen Aufklärung der DNA-Doppelhelix und der Entwicklung des experimentellen Gentransfers zwischen Bakterien war es für die Medizin kein großer Schritt mehr, davon zu träumen, die Ursache von Erkrankungen an ihrer Wurzel, auf der Ebene der Gene, zu behandeln. Vor einem halben Jahrhundert nahm diese Mission der modernen Medizin ihren Anfang. Als es den Wissenschaftlern um Paul Berg, Stan Cohen und Herb Boyer gelang, mit Hilfe rekombinanter DNA-Technologie genetische Veränderungen eukaryontischer Zellen zu erzielen, schien der Durchbruch bereits nahe, und erste klinische Versuche einer genetischen Korrektur der β-Thalassämie durch Gentransfer in Knochenmarkstammzellen wurden bereits in den siebziger Jahren des 20. Jahrhunderts vorbereitet.