Behandlung von Hämophilien

Die Hämophilie ist eine X-chromosomal vererbte schwere Störung der Blutgerinnung, bei welcher der Gerinnungsfaktor VIII (Hämophilie A) oder IX (Hämophilie B) fehlt. Abhängig vom Ausmaß der Gerinnungsfaktorverminderung kommt es – oft spontan – zu unterschiedlich schweren Blutungen in die Muskulatur, die Gelenke oder in innere Organe. Insbesondere Gelenkblutungen führen über die Jahre zu bleibenden, teils sehr schweren Gelenkschäden. Die Behandlung der schweren Verlaufsformen besteht in der regelmäßigen intravenösen Gabe des fehlenden Gerinnungsfaktors VIII oder IX. Damit können einerseits akute Blutungen behandelt werden, andererseits kann das Auftreten von Blutungen durch eine regelmäßige, vorbeugende Gabe verhindert werden [1].

• Literatur

• 1 Oldenburg J. Optimal treatment strategies for hemophilia: achievements and limitations of current prophylactic regimens. Blood 2015; 125: 2038-2044
• 2 Oldenburg J. [Immune tolerance therapy for inhibitors in haemophilia A]. Hamostaseologie 2008; 28 (Suppl. 01) S23-S25
• 3 Oldenburg J, Albert T. Novel products for haemostasis – current status. Haemophilia 2014; 20 (Suppl. 04) 23-28
• 4 Shima M, Hanabusa H, Taki M et al. Factor VIII-Mimetic Function of Humanized Bispecific Antibody in Hemophilia A. N Engl J Med 2016; 374: 2044-2053
• 5 Bleß HH, Schönfelder T, Talaschus A. [Rapid Report Hemophilia. Evidence in treatment of hemophilia from the IQWiGʼs perspective]. Hamostaseologie 2016; DOI: 10.5482/HAMO-16-02-0003.