Einfluss der CFTR-Modulator-Triple-Therapie Iva/Tez/Elx auf die HNO – Situation und körperliche Belastbarkeit bei Mukoviszidose-Patient*innen

Hintergrund Die Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) geht in nahezu 100% der Fälle mit chronischer Rhinosinusitis (CRS) und eingeschränkter körperlicher Belastbarkeit einher. Der Einfluss der oralen CFTR-Modulator-Triple-Therapie Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Iva/Tez/Elx) auf die HNO-Symptomatik und die körperliche Belastbarkeit wurde bisher nicht detailliert charakterisiert.

Methoden In dieser retrospektiven Datenerhebung wurden 43 CF- Patient*innen der CF- Ambulanz des Universitätsklinikums Ulm vor und nach Therapiestart eingeschlossen (Alter 12-58 J. Median 30 J., 42% m). 20 Patient*innen ohne Iva/Tez/Elx dienten als Kontrollgruppe (Alter 8-48 J. Median 21 J., 55% m). Mittels des Sino-nasal Outcome Test (SNOT22) und einem eigenen Aktivitäts- Fragebogen wurden zu zwei Zeitpunkten (t1-t2: Median 4,5 Monate) HNO-Situation und körperliche Aktivität evaluiert. zusätzlich Lungenfunktionsparameter, Körpergewicht und Schweißchlorid-Konzentrationen. 8 Patienten (6 w, 2 m, Therapiedauer 5-15, Median 10 Monate) mit CRS infolge CF, mittleres Alter 38 + 12 Jahre, wurden zudem HNO-ärztlich untersucht.

Ergebnisse Die HNO-Symptomatik reduzierte sich im SNOT-22 um 17 Punkte (p < 0,0001), nasale, emotionale und Schlaf-Symptome zeigten sich positiv verändert. Bei den 8 HNO-ärztlich untersuchten Patient*innen litten 5 vor Therapie unter einer CRS mit Polypen, welche sich nach Therapiestart weitgehend zurückbildeten, mit Verbesserung des Riechens und der nasalen Sekretion, bei den 3 Patient*innen mit CRS ohne Polypen fand sich ein normaler Befund. Alltägliche Belastungssituationen (p = 0,01) wie Spazierengehen (p = 0,007), Fahrradfahren (p = 0,008) und Treppensteigen (p = 0,0156) waren gebessert. Die sportliche Aktivität der Patient*innen nahm tendenziell um ca. 100 min pro 4 Wochen zu.

Schlussfolgerung Durch Iva/Tez/Elx-Therapie können neben den bekannten Verbesserungen der Lungenfunktion, des Gewichts und der Lebensqualität deutlich geringere HNO-Symptome und Besserung der CRS sowie zu nachweislich verbesserte Belastungssituationen im Alltag erzielt werden. Obwohl die Ergebnisse per Fragebogen nur eingeschränkt erhoben werden können, zeigt sich jedoch ein positiver Trend, welcher unbedingt durch mehr Integrierung von sportlicher Aktivität in den Behandlungsplan verstärkt werden sollte.

Publication History

Article published online:
21 September 2022